La terapia génica ha sido durante muchos años uno de los conceptos de moda en el sector de la salud. Se han cerrado rondas de inversión por valor de cientos de millones. Grandes empresas farmacéuticas adquieren startups biotecnológicas para añadir nuevas terapias a sus portfolios. Pero, ¿qué sabes realmente sobre este tema?
A continuación descubre qué terapias han conseguido superar todas las fases de ensayos clínicos, qué tipo de enfermedades se están curando, los números en valor de mercado e inversión y la perspectiva de futuro con el número actual de proyectos de investigación en marcha.
Terapias génicas en el mercado
Actualmente, hay un total de 26 terapias génicas aprobadas [1], de las cuales la mayoría se encuentra en el campo de la oncología. Además, durante los dos primeros trimestres de 2023, 2 terapias han sido aprobadas (Elevidys y Vyjuvek). Ambas tratan enfermedades raras con un origen genético.
El gráfico de terapias aprobadas muestra una ligera tendencia al alza en el número de terapias aprobadas por año en el periodo de 2015 a 2022. Esto confirma que la terapia génica está empezando a despegar. Puede parecer que aprobar 5 o menos tratamientos por año sea un número pequeño, pero debemos recordar que estamos ante una tecnología relativamente joven y que la innovación en el sector biofarmacéutico requiere tiempo debido a los estrictos requerimientos de calidad, seguridad y eficacia en medicamentos.
Cuál es el campo de aplicación de la terapia génica
Siendo el cáncer – en sus diversas formas – una de las principales enfermedades en el mundo, es lógico que la mayoría de la innovación trate de combatir este problema. La terapia génica no es una excepción, pero, paradójicamente, la otra área donde se están focalizando los esfuerzos de la investigación es en las enfermedades raras. Aquellas que afectan a un número muy reducido de personas. Aun así, muchas de estas enfermedades raras que se intentan tratar, son cánceres poco frecuentes.
Las enfermedades raras tienen – en más del 80% de los casos – un origen monogénico, es decir, están causadas por mutaciones en un solo gen [2]. Poder atacar este problema de raíz, corrigiendo este defecto genético, significará en muchos casos acabar con la enfermedad. Y precisamente, eso es lo que puede hacer una terapia génica.
También se están atacando otras áreas de mucho interés – aunque con un menor número de proyectos – como pueden ser enfermedades de origen metabólico, neurológico, cardiovascular o inmunológico.
Hablemos de números: mercado e inversión
En 2022 el mercado de las CGT (cell and gene therapies) tenía un tamaño de $5,3 billones. El pronóstico es prometedor. Según Deloitte, el mercado se va a cuatriplicar para 2027, llegando a aumentar hasta los $20 billones [3].
Estas cifras podrían calificarse como minúsculas si se comparan con las ventas totales del mercado global de biofármacos (unos $350 billones en 2022). Pero, como ya hemos dicho antes, estamos al principio de una curva que, seguramente, tendrá una forma exponencial. Las CGT representarán cada vez una porción más grande del mercado biotecnológico.
El nivel de inversión privada no es para menos. Entre 2010 y 2021 el aumento de la inversión en terapias génicas ha sido de un 59% anual. Esto significa que se ha pasado de un par de centenares de millones hace una década, a casi $30 billones en 2021. Se calcula que en la actualidad un tercio de toda la inversión privada dentro del mundo de las ciencias de la vida está destinado a terapias génicas y celulares. Ante estas cifras, no cabe duda de que muchas empresas ven en estas dos tecnologías grandísimas oportunidades. Se trata de un mercado entero casi por descubrir [4].
Ensayos clínicos en marcha
Tras haber visto los números de inversión, solo queda un elemento más para predecir el mañana de cualquier área del mundo de los medicamentos: los ensayos clínicos. Actualmente, hay miles de ensayos clínicos activos usando algún tipo de terapia génica. Si tomamos una fotografía en el tiempo, en el Q2 de 2023 el número de ensayos clínicos con terapias génicas era de un total de 2.075 [5].
La tasa de éxito histórica de los ensayos clínicos para biofármacos es de un 7,9%. Con los números que se muestran en la Tabla, cabría esperar que unas 120 terapias de las que están en fase preclínica llegarán a mercado. Esto supondría un aumento significativo respecto al número de terapias que se aprueban por año actualmente.
Además, el número de ensayos clínicos registrados con terapias génicas también presenta una dinámica al alza, con China y Estados Unidos encabezando la mayoría de nuevos proyectos.
Hemos visto como las terapias génicas – aunque por momento pocas – ya han llegado al mercado. Tienen el potencial para curar muchos tipos de cánceres, además de varias enfermedades raras crónicas para las cuales antes no había demasiada esperanza. El número de acuerdos entre empresas, y el valor de estos, demuestra que el sector privado sigue apostando fuerte por la terapia génica. Finalmente, vemos que la investigación está empezando a probarse en pacientes con un número de ensayos clínicos que sugiere que veremos un aumento significativo en el número de terapias génicas aprobadas en los próximos años.
Hacemos este análisis para saber que nos deparan los próximos años. Seguiremos dando las mejores soluciones en ingeniería farmacéutica basadas en nuestro amplio conocimiento de la ingeniería de proceso y la biotecnología.
En Klinea lo tenemos claro: las terapias génicas si serán parte del futuro. Y aunque esto supone grandes cambios para la industria farmacéutica más tradicional, estaremos preparados para seguir innovando junto a nuestros clientes. Nosotros y nuestros colaboradores estaremos preparados. Si estás interesado/a en conocer más sobre procesos en terapia génica, contáctanos: klinea@klinea.eu
Referencias:
[3] The Evolution and Future of Cell & Gene Therapy | Deloitte US
[4] Cell & Gene Therapy Market Investment Outlook in 2022 & beyond (cellandgene.com)
[5] Fatemeh Arabi, Vahid Mansouri, Naser Ahmadbeigi, Gene therapy clinical trials, where do we go? An overview, Biomedicine & Pharmacotherapy, Volume 153, 2022, 113324, ISSN 0753-3322, https://doi.org/10.1016/j.biopha.2022.113324
